2025年1月17日，Sionna Therapeutics 是一家处于第二阶段的生物技术公司，致力于开发治疗囊性纤维化的新疗法，该公司于周五向美国证券交易委员会提交了首次公开募股申请，拟募集资金约 1 亿美元。
Sionna Therapeutics 正在开发治疗囊性纤维化（CF）患者的新疗法，通过正常化囊性纤维化跨膜电导调节蛋白（CFTR）的功能来实现治疗目标。该公司旨在通过直接稳定CFTR的核苷酸结合域1（NBD1），尽可能恢复CFTR的正常功能，这与Vertex Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：VRTX）目前批准的CFTR调节剂疗法采取了不同的方式。Vertex目前销售市场上所有五种获批的CFTR调节剂，这些药物在2023年创造了约100亿美元的销售额。Sionna特别强调，其首席医学官曾在Vertex担任囊性纤维化部门副总裁。
Sionna Therapeutics 目前正在对其两个主要的NBD1稳定剂候选药物进行一期临床试验，并计划在2025年下半年启动二期a阶段试验。此外，Sionna还针对一系列互补的CFTR调节剂组合进行一期和二期临床试验，其中一些药物是从AbbVie公司引进的。
Sionna Therapeutics 公司总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，成立于 2019 年，计划在纳斯达克上市，股票代码为 SION。Sionna Therapeutics 于 2024 年 9 月 12 日秘密提交了申请。高盛、TD Cowen、Stifel 和 Guggenheim Securities 是该交易的联合账簿管理人。定价条款尚未披露。
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